三庚酸酯或可治疗1型号转运体缺陷综合征

脑干降解紊乱的机制与腹泻复杂，由于许多关键问题仍然确实，所以化疗较为吃力。正最常情况下，是脑干能量降解的主要原料。1同型色氨酸原因病症（G1D）由于SLC2A1基因的突变，事与愿违加剧脑干内积聚减少。

G1D最常观感为高血压复发与脑干电图棘波。值得注意的是，在G1D小鼠模同型之中，G1D一系列重要脑功能原因，最常独立于血脑干屏障无关的GLUT1色氨酸障碍，而增高脑干组织内浓度可以大大降低腹泻。作者指出这些发现可能与人类G1D疾病无关，因此可以想要发展扩大脑干流入或缺少理论上替代残基的化疗新方法。

现有主要用途G1D的高血压乳制品疗法，仅能大大降低2/3患儿的运动障碍或高血压复发，而且并非普遍施用。有数据分析推断，与生酮乳制品化疗作法只不过的，如三庚酸酯等营养物质可能通过回补之中间体，足量TCA（三羧酸可逆）的尾端转化，从而起作用。

因此来自德克萨斯大学东南方医学之中心的数据分析者们，进一步组织起来非商业性、闭馆标签系列的临床数据分析，对三庚酸酯化疗新方法进行评核。数据分析结果在线发表于8月11日的JAMA Neuro时代周刊上。

数据分析共纳入14名未接受生酮乳制品化疗的1同型色氨酸原因病症的儿童与。插手作法为，在人脑日最常乳制品之中足量食品级三庚酸酯。

由于大多高血压复发不明显，患儿或家属的感根本无法主要用途评核。因此，数据分析者适用定量脑干电图、脑犯罪学、血液分析、脑干降解率的波谱检查等作法。

数据分析推断，1名人脑（7%）没有出现棘波；而其他人脑在应用三庚酸酯后，棘波降幅将近70%，大部分患儿脑心理观感以及脑干降解率增高。11名患儿（78%），长期适用三庚酸裸后未出现药物。3名人脑（21%）观感为胃肠道腹泻，1（7%）名人脑化疗之中断。

结果提示，三庚酸裸可以对G1D患儿的主要脑功能产生有利影响。另外，数据分析的注意到指标可以无关联一个重要的框架，来评核降解性脑干病（尾端降解转化障碍）的化疗新方法。

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编辑： neuro207