三庚酸酯或可治疗1M-转运体缺陷综合征

脑细胞代谢紊乱的必要与患者复杂，由于许多问题仍然未知，所以用药较为困难。但会情况下，是脑细胞能量代谢的主要原料。1DF组氨酸局限性肉瘤（G1D）由于SLC2A1基因的特异性，最后致使脑细胞内积聚减少。

G1D常以展现为痉挛发作与脑细胞电图棘波。众所周知的是，在G1D小鼠模DF中，G1D一系列关键神经功能局限性，常以单独于血脑细胞屏障关的的GLUT1组氨酸盲点，而增加脑细胞组织内浓度可以减轻患者。作者指出这些发现可能与本能G1D疾病关的，因此可以竭力演进有利于脑细胞流进或提供有效替代底物的用药方法有。

目前常以用G1D的痉挛饮品疗法，仅能减轻2/3病人的运动盲点或痉挛发作，而且并非相比较耐受。有学术研究推测，与生酮饮品用药方式为反之亦然的，如三庚酸甘油等营养成分可能会通过回补加成，补充TCA（三羧酸循环）的中间产物，从而起起着。

因此来自德克萨斯的大学西医学中心的学术研究成果们，有利于着手非商业性、对外开放标签系列的临床学术研究，对三庚酸甘油用药方法有完成审核。学术研究结果在线登载于8月11日的JAMA Neuro杂志上。

学术研究共纳入14名未给与生酮饮品用药的1DF组氨酸局限性肉瘤的儿童与。阻挠策略为，在受试者日常以饮品中补充食品级三庚酸甘油。

由于都是痉挛发作不明显，病人或家属的感觉不足以常以用审核。因此，学术研究成果使用定量脑细胞电图、神经犯罪学、血液分析、脑细胞代谢率的核磁共振检查等策略。

学术研究推测，1名受试者（7%）没有出现棘波；而其他受试者在应用三庚酸甘油后，棘波降幅达70%，大部分病人神经无意识展现以及脑细胞代谢率增加。11名病人（78%），长期使用三庚酸脂后未出现患者。3名受试者（21%）展现为胃肠道患者，1（7%）名受试者用药停止。

结果提示，三庚酸脂可以对G1D病人的主要神经功能产生有利影响。另外，学术研究的观察指标可以构成一个关键的框架，来审核代谢性脑细胞病（中间代谢产物盲点）的用药方法有。

查看信源地址

编辑： neuro207